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Prüfmedikament

Ein Prüfmedikament ist ein für eine bestimmte Krankheit noch nicht zugelassenes Medikament, welches im Rahmen von klinischen Studien für die Behandlung einer bestimmten Krankheit untersucht wird. Es ist möglich, dass der im Prüfmedikament enthaltene Wirkstoff bereits für die Behandlung anderer Erkrankungen zugelassen ist.

Bei Patienten mit Morbus Crohn sorgen bestimmte Signalmoleküle dafür, dass vermehrt Abwehrzellen in die Darmschleimhaut wandern, sich dort sammeln und die Entzündung fördern. Das Prüfmedikament führt dazu, dass eine bestimmte Art von Immunzellen (vor allem die sogenannten T-Zellen) nicht mehr das Lymphgewebe verlassen kann. Wissenschaftler nehmen an, dass so auch weniger dieser Zellen in die Darmschleimhaut einwandern können. Die Entzündung im Darm wird dadurch möglicherweise reduziert.

Ja. Das Prüfmedikament kommt für die Behandlung von verschiedenen Krankheitsbildern infrage, bei denen chronische Entzündungen durch ein überaktives Immunsystem eine zentrale Rolle spielen. Das sind z.B. die chronisch-entzündliche Darmerkrankung Colitis ulcerosa oder die Nervenerkrankung Multiple Sklerose (MS). Insgesamt haben bereits mehr als 5 000 Menschen innerhalb verschiedener klinischer Studien den Wirkstoff erhalten. Für die Therapie der schubförmig remittierenden Multiplen Sklerose (RRMS) ist der Wirkstoff seit 2020 in den USA, Europa und der Schweiz zugelassen. 1,2,3 gelassen. Zudem wurde in diesem Jahr das Phase-III-Programm bei Colitis Ulcerosa abgeschlossen. Darin konnte der Prüfwirkstoff die Beschwerden deutlich und anhaltend verbessern. Seit Mai 2021 steht er auch Colitis-ulcerosa-Patienten in den USA zur Verfügung.4 Die europäischen Behörden prüfen aktuell ebenfalls die Zulassung. Und: Auch bei der Behandlung von Patienten mit Morbus Crohn gibt es bereits vorläufige Ergebnisse aus einer Phase-II-Studie, die darauf hindeuten, dass das Prüfmedikament wirksam und verträglich sein könnte. 5 Damit das Prüfmedikament bei der Behandlung von Morbus Crohn zugelassen werden kann, führen wir nun im Rahmen des YELLOWSTONE-Programms die Phase-III-Studien durch.

Nein. Das Prüfmedikament wird als Kapsel geschluckt. Während der Studienteilnahme wird eine Kapsel pro Tag eingenommen.

Ja, das ist grundsätzlich möglich, hängt aber vom Medikament ab, das Sie aktuell einnehmen. Sollten Sie sich für die Teilnahme an der Studie qualifizieren, wird Ihr Studienarzt nochmals mit Ihnen klären, ob Sie Ihre derzeitigen Medikamente weiterhin einnehmen können. Auch Ihr behandelnder Arzt wird in die Entscheidung zur Studienteilnahme mit einbezogen und über alles informiert, wenn Sie das möchten. In der Regel können gängige Medikamente gegen Morbus Crohn wie etwa Aminosalizylate oder Kortisonpräparate weiterhin in einer gewissen Dosierung als Basistherapie eingenommen werden. Die Dosis dieser Medikamente darf jedoch zumindest während der Induktionsstudie nicht verändert werden.

Grundsätzlich kann es bei der Einnahme von Medikamenten immer zu Nebenwirkungen kommen. Bei zugelassenen Arzneimitteln ist die Häufigkeit von möglichen Nebenwirkungen weitgehend bekannt und wird im Beipackzettel ausgewiesen. Bei Prüfmedikamenten, die sich noch in klinischen Studien befinden, kann es zu unerwünschten Ereignissen kommen, die nicht vorhersehbar sind. Deshalb werden Studienteilnehmer intensiv und engmaschig überwacht, um in solchen Fällen rasch handeln zu können. Die Studie wird von der zuständigen Bundesbehörde sowie einer Ethikkommission vorab überprüft und genehmigt. Zudem bespricht auch der Studienarzt mit Ihnen ausführlich die möglichen bekannten Nebenwirkungen – und was im Fall von unerwünschten Ereignissen zu tun ist.
In mehreren vorausgehenden Studien hat sich gezeigt, dass das Prüfmedikament bisher ein ausgeglichenes Verträglichkeitsprofil aufweist.1,2,6,7 Insgesamt haben bereits mehr als 5 000 Menschen innerhalb der verschiedenen klinischen Studien den Prüfwirkstoff erhalten. Zu den bisher aufgetretenen Nebenwirkungen zählen z.B. Erkältungen, Schnupfen, Halsschmerzen und ein entzündeter Rachen, eine verminderte Anzahl bestimmter weißer Blutkörperchen (sogenannte T-Zellen) im Blut (bedingt durch den Wirkmechanismus), Harnwegsinfektionen, erhöhte Leberenzymwerte und ein erhöhter Blutdruck. Wobei die Häufigkeit der Nebenwirkungen sowohl in der Prüfwirkstoff- als auch in der Placebo-Gruppe vergleichbar war.1

YELLOWSTONE-Studienprogramm

Die klinischen Phase-III-Studien untersuchen die Wirksamkeit und Verträglichkeit des Prüfmedikaments bei der Behandlung von mittelschwerem bis schwerem Morbus Crohn. Patienten mit dieser Erkrankung haben ein überreaktives Immunsystem. Der Prüfwirkstoff verhindert, dass entzündungsfördernde Abwehrzellen des Immunsystems (sogenannte T-Zellen) aus dem Lymphgewebe in die Blutzirkulation gelangen und nachfolgend in die Darmschleimhaut wandern. Dadurch soll die chronische Entzündung im Magen-Darm-Trakt reduziert werden. Ziel des YELLOWSTONE-Programms ist es herauszufinden, wie gut das Prüfmedikament wirkt und wie verträglich es ist.

Das YELLOWSTONE-Studienprogramm umfasst drei klinische Phase-III-Studien: eine Einstiegsstudie, auch Induktionsstudie genannt, eine Erhaltungsstudie, sowie eine offene Verlängerungsstudie. Wenn Sie am YELLOWSTONE-Studienprogramm teilnehmen wollen, starten Sie zunächst mit der Induktionsstudie. Anschließend entscheiden Sie mit dem Prüfarzt, ob Sie weiter am Studienprogramm teilnehmen möchten.

In der Induktionsstudie wird die Wirksamkeit des Prüfmedikamentes gegenüber einem Placebo (= Scheinmedikament) verglichen. Die Zuteilung in die Gruppen erfolgt zufällig und weder Sie noch Ihr Studienarzt wissen, in welcher Gruppe Sie sind. Wenn nach der Induktionsstudie ein sogenanntes „klinisches Ansprechen“ vorliegt, Ihre Symptome und der Befund der Darmspiegelung sich also signifikant verbessert haben, können Sie die Studienteilnahme in der Erhaltungsstudie fortsetzen. Ziel dieser Studie ist es festzustellen, ob die Effekte der Induktionsstudie anhalten oder sich sogar noch verbessern. Bessern sich Ihre Symptome während der Induktionsstudie jedoch nicht (ausreichend), haben Sie die Möglichkeit, in die offene Verlängerungsstudie einzutreten. Hier erhalten Sie in jedem Fall das wirkstoffhaltige Prüfmedikament.

In der Erhaltungsstudie wird das Prüfmedikament erneut mit Placebo verglichen. Sollten Sie in dieser Zeit einen Krankheitsschub erleiden, haben Sie ebenfalls die Möglichkeit, in die offene Verlängerungsstudie einzutreten. Zudem können Sie die die Studie jederzeit vorzeitig abbrechen.

Bei den YELLOWSTONE-Studien handelt es sich um klinische Studien der Phase III. Das heißt, das Prüfmedikament wird einer möglichst großen Anzahl von Patienten verabreicht, um den therapeutischen Nutzen sowie die Nebenwirkungen zu untersuchen. In der Induktionsstudie soll das Prüfmedikament bzw. das Placebo weltweit insgesamt 1 200 Menschen mit mittelschwerem bis schwerem Morbus Crohn verabreicht werden. Sie ist eine sogenannte randomisierte, Placebo-kontrollierte und doppelt verblindete Studie. Die Wirksamkeit wird anhand spezieller Kriterien bewertet. Dazu zählen bestimmte Blutwerte, der Befund Ihrer Darmschleimhaut in der Darmspiegelung, sowie die Ausprägungen von Symptomen, die anhand spezieller Krankheitsaktivitätswerte ermittelt wird.

Placebo-kontrolliert bedeutet, dass die Wirkung des Prüfmedikaments im Vergleich zu einem Scheinmedikament, also einem Placebo, getestet wird. Ein Placebo sieht genauso aus wie das zu testende Medikament, enthält aber keinen Wirkstoff.

Randomisiert heißt, dass der Zufall entscheidet, ob Sie das Prüfmedikament oder ein Placebo erhalten. Somit soll jegliche Beeinflussung bei der Zuweisung vermieden werden. Die Randomisierung erfolgt zum Beginn der Behandlungsphase.

Doppelt verblindet bedeutet, dass weder die Mitglieder des Studienteams noch Sie erfahren, welcher Behandlung Sie zugeordnet werden. Niemand kann Ihnen also sagen, ob Sie ein Placebo oder den Wirkstoff erhalten. Das “Verblinden” bei Studien soll verhindern, dass Mitglieder des Studienteams oder die Studienteilnehmer die Ergebnisse beeinflussen. So kann beispielsweise allein die Erwartung, dass das Medikament helfen soll, die Aussagen eines Teilnehmers über die Symptome beeinflussen.

Alle neuen Medikamente müssen erst in sogenannten klinischen Studien untersucht werden, bevor sie für die allgemeine Behandlung frei gegeben werden können. In diesen Studien werden die Sicherheit, Verträglichkeit und die Wirksamkeit des neuen Medikaments geprüft. Dabei gelten strenge Vorgaben und die Teilnehmer werden engmaschig von den Ärzten begleitet. Für Patienten bedeutet die Teilnahme an klinischen Studien, dass sie bereits vor der offiziellen Zulassung die Möglichkeit bekommen, einen neuen Wirkstoff zur Behandlung ihres Morbus Crohns zu erhalten.

Die klinischen Studien werden in drei Phasen unterteilt:

Phase I: Ein Prüfmedikament wird zum ersten Mal einer kleinen Gruppe von gesunden Freiwilligen verabreicht. Dabei wird mit einer sehr niedrigen Dosis angefangen, die dann vorsichtig gesteigert wird. Ziel ist es, die Verträglichkeit und Sicherheit zu untersuchen.

Phase II: Eine etwas größere Gruppe von Patienten bekommt das Prüfmedikament. Neben der Sicherheit und Verträglichkeit wird hier vor allem die Wirksamkeit geprüft.

Phase III: Das Prüfmedikament wird in großen, oft internationalen klinischen Studien an mehreren Hundert bis Tausend Patienten untersucht. Es werden die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit geprüft. Mit den Ergebnissen all dieser Studien kann die Marktzulassung für das Prüfmedikament beantragt werden. Im Erfolgsfall wird daraus ein offiziell zugelassenes Medikament, das jetzt für Patienten zugänglich ist.

Phase IV: Manchmal wird nach der Zulassung des Medikaments eine weitere Studienphase angeschlossen. Dadurch können mehr Informationen, z.B. über Nebenwirkungen, den klinischen Nutzen und die sichere Anwendung im klinischen Alltag gewonnen werden.

Das Studienprogramm hat bereits begonnen und läuft voraussichtlich bis 2025. Eine Teilnahme ist daher ab sofort möglich. Hier können Sie einfach und unverbindlich prüfen, ob Sie grundsätzlich für die Induktionsstudie geeignet sind.

Bei der YELLOWSTONE-Induktionsstudie ist ein Verhältnis von 2:1 von Prüfmedikament zu Placebo vorgesehen. Die Wahrscheinlichkeit, dass Sie das wirkstoffhaltige Prüfmedikament erhalten, beträgt also 67 Prozent (2 von 3). Die Wahrscheinlichkeit, dass Sie das Placebo erhalten, beträgt 33 Prozent. In der Erhaltungsstudie wird das Prüfmedikament ebenfalls mit Placebo kontrolliert, es erfolgt eine erneute Zuteilung im Verhältnis 1:1. Hier beträgt die Wahrscheinlichkeit sowohl für das Prüfmedikament als auch das Placebo also jeweils 50 Prozent.

Weder Sie noch Ihr Studienarzt oder eine andere an der Studie beteiligte Person werden darüber informiert, welche Behandlung Sie erhalten, man nennt dies auch „Verblindung“.

In bestimmten Situationen, etwa bei einem medizinischen Notfall, kann eine sogenannte Entblindung erfolgen. Das heißt, Ihr Studienarzt oder das Studienteam können dann erfahren, ob Sie das Prüfmedikament oder Placebo erhalten.

Studienteilnahme

Das Studienprogramm findet weltweit statt. Auch in Deutschland, Österreich und der Schweiz sind über 30 Studienzentren beteiligt. Dabei handelt es sich um renommierte Kliniken und kompetente Facharztpraxen, deren Studienleiter Spezialisten bei der Behandlung von chronisch-entzündlichen Darmerkrankungen sind.

Mit unserem Fragebogen können Sie einfach und unverbindlich prüfen, ob Sie grundsätzlich für die Studie geeignet sind.

Der Behandlungszeitraum der Studie dauert 12 Wochen. Insgesamt dauert Ihre Teilnahme an der Induktionsstudie vier bis sieben Monate – einschließlich aller Vor- und Nachuntersuchungen. In dieser Zeit finden für Sie ca. sechs bis acht Besuche an Ihrem Studienzentrum statt.

Die Studie dauert sieben Monate, wenn Sie danach das Studienprogramm beenden. Zu Beginn erfolgt eine Voruntersuchung. Meist liegen nach etwa einem Monat alle Ergebnisse vor, und Sie können mit der Behandlungsphase von etwa drei Monaten (12 Wochen) beginnen. Etwa einen und drei Monate nach Beendigung der Behandlungsphase finden zwei Nachuntersuchungen statt.

Sollten Sie sich nach der 12-wöchigen Behandlungsphase für die weitere Studienteilnahme (Erhaltungs- bzw. Verlängerungsstudie) entscheiden, entfallen die Nachuntersuchungen an dieser Stelle. Die Dauer der Induktionsstudie verkürzt sich dann auf ca.  vier Monate, und Sie können direkt in eine der Folgestudien eintreten.

Nein, im Rahmen des Yellowstone-Studienprogramms besuchen Sie das Studienzentrum jeweils ambulant.

Nein, für die Teilnahme an diesen Studien müssen Sie nichts bezahlen. Die Kosten der in der Studie verabreichten Medikamente und die aller Untersuchungen und Laboranalysen werden durch den Studien-Sponsor getragen. In bestimmtem Umfang können auch Fahrt- und Verpflegungskosten übernommen werden.  Die Firma Celgene, ein Unternehmen von Bristol Myers Squibb, ist der Sponsor des YELLOWSTONE-Studienprogramms. Zudem deckt die Probandenversicherung des Sponsors mögliche Risiken der Studienteilnahme ab.

Ihre Krankenversicherung hat keinen Einfluss auf Ihre Studienteilnahme. Lediglich Kosten in Zusammenhang mit Ihrer medizinischen Versorgung, die Sie auch ohne eine Teilnahme am Studienprogramm erhalten würden, werden Ihrer Krankenkasse in Rechnung gestellt.

Nach Ende der Einstiegsstudie, der sogenannten Induktionsstudie, haben Sie die Möglichkeit, die Teilnahme am Studienprogramm fortzusetzen. Dies hängt unter anderem davon ab, wie der Studienarzt Ihre Krankheitsaktivität nach Abschluss der Induktionsstudie beurteilt: Hat sich Ihre Erkrankung deutlich gebessert und Sie zeigen ein sogenanntes klinisches Ansprechen, haben Sie die Möglichkeit, an der Erhaltungsstudie teilzunehmen. Diese erfolgt ebenfalls Placebo-kontrolliert und soll bestätigen, dass die Behandlungseffekte anhalten oder sich sogar weiter bessern. Haben sich Ihre Symptome nach Abschluss der Induktionsstudie nicht wesentlich verbessert, haben Sie die Möglichkeit in eine offene Verlängerungsstudie zu wechseln, in der Sie in jedem Fall das wirkstoffhaltige Prüfmedikament erhalten.

Ja, sobald die Studienergebnisse vorliegen, können Sie diese an Ihrem Studienzentrum erfragen. Ebenso erfahren Sie dann, welcher Behandlungsgruppe Sie zugeordnet wurden (Prüfmedikament oder Placebo). Die Studienergebnisse werden auch auf Internetseiten wie http://www.clinicaltrials.gov veröffentlicht. Dies erfolgt, wenn alle Patienten die Induktions- und Erhaltungsstudie durchlaufen haben und die Daten analysiert sind (voraussichtlich in 2024).

Ja. Sprechen Sie mit Ihrem Studienarzt darüber, wie Sie Ihre Ärztin oder Ihren Arzt am besten über Ihre Teilnahme am Studienprogramm und die Ergebnisse informieren.

Die Gesamtergebnisse des Studienprogramms werden von Ihrem Studienzentrum kommuniziert, sobald die Studien abgeschlossen sind und die Daten offiziell zur Verfügung stehen.

Ja. Sie haben grundsätzlich das Recht, die Teilnahme jederzeit zu beenden. Einen Grund dafür müssen Sie nicht nennen. Ihnen entstehen dadurch keine Nachteile bezüglich der weiteren medizinischen Versorgung.
Sie sollten jedoch Ihre Studienärztin oder Ihren Studienarzt unverzüglich über Ihre Entscheidung informieren. Ebenso ist es wichtig, sämtliche Auffälligkeiten mitzuteilen, die unter Umständen während des Studienprogramms aufgetreten sind, damit daraus sowohl für Sie als auch für andere Teilnehmer des Studienprogramms entsprechende Schlussfolgerungen gezogen werden können.
Sollte es für Ihre Sicherheit erforderlich sein, ist es möglich, dass die Studienärztin oder der Studienarzt Sie aus dem Studienprogramm herausnimmt. In diesem Fall wird das Studienteam eine mögliche weitere Behandlung mit Ihnen besprechen.
Auch die Firma Celgene, ein Unternehmen von Bristol Myers Squibb und der Auftraggeber des Studienprogramms, behält sich das Recht vor, das YELLOWSTONE-Studienprogramm vorzeitig abzubrechen. Dies kann beispielsweise der Fall sein, wenn sich in einer Zwischenauswertung zeigen sollte, dass die Behandlung nicht wirksam ist.

Die Privatsphäre von Personen, die an einer klinischen Studie beteiligt sind, ist im höchsten Maße geschützt. Dazu werden Ihre Daten pseudonymisiert. Das heißt, der Studienarzt sammelt Informationen von Ihnen und kennzeichnet diese mit einem Code. Auf diese Weise werden Ihre Daten verarbeitet – und zwar ohne Informationen, die auf Ihre Identität schließen lassen. Lediglich autorisierte Personen wie etwa der Studienarzt haben Zugriff auf die Liste der Patientennamen und der entsprechenden Codes.

Patienten-Infoservice

Die Firma Celgene, ein Unternehmen von Bristol Myers Squibb, sponsert das Studienprogramm. Bristol Myers Squibb ist ein weltweit tätiges BioPharma-Unternehmen, das sich die Erforschung, Entwicklung und den Einsatz innovativer Medikamente zur Aufgabe gemacht hat, die Patienten dabei helfen, schwere Erkrankungen zu überwinden. Weiterführende Informationen unter www.bms.com/de und Twitter.

Celgene hat die Firma Trials24 GmbH beauftragt, die Website www.morbuscrohn-studie.de, den Online-Fragebogen und den Patienten-Infoservice des YELLOWSTONE-Studienprogramms zu entwickeln und bereitzustellen. Die Trials24 GmbH hat ihren Sitz in München, Deutschland. Sie ist ein spezialisierter Dienstleister und unterstützt biopharmazeutische Unternehmen bei der Suche nach Teilnehmern für klinische Studien, um innovative Medikamente schneller für Patienten verfügbar zu machen.

Mit dem Fragebogen prüfen Sie einfach und unverbindlich, ob Sie für eine Studienteilnahme geeignet sind. Bei weiteren Fragen können Sie den Patienten-Infoservice oder die Studienzentren kontaktieren. Sie erreichen unseren Patienten-Infoservice per E-Mail unter info@morbuscrohn-studie.de, über das  Kontaktformular oder Montag bis Freitag von 9-18 Uhr unter den Telefonnummern

Deutschland: +49 89 38037970

Österreich: +43 720 115264

Schweiz:+41 43 5881335

Sie interessieren sich für das YELLOWSTONE-Studienprogramm?

Finden Sie jetzt unverbindlich über unseren Fragebogen heraus, ob Sie für die Studienteilnahme geeignet sind.